חדשות

חברת ביוג'ן דיווחה על תוצאות חיוביות בניסוי להערכת תרופה לטרשת נפוצה

החברה הודיעה כי היא נערכת להגשת הבקשות הדרושות לקבלת אישור לשיווק התרופה שפיתחה וכי נתונים מפורטים יוצגו בקרוב בכנס רפואי

חברת ביוג'ן (Biogen Idec) האמריקנית הודיעה בסוף השבוע שעבר כי השיגה תוצאות חיוביות במחקר CONFIRM, השני מבין שני ניסויים קליניים עיקריים בשלב 3, להערכת התרופה הניסיונית בנטילה דרך הפה BG-12י(dimethyl fumarate) עבור חולים בטרשת נפוצה התקפית- הפוגתית (RRMS).

מהתוצאות עולה כי בנטילת 240 מ"ג של BG-12 פעמיים (במינון BID) או שלוש פעמים ביום (במינון TID) נצפתה יעילות משמעותית ופרופילים מעולים של בטיחות וסבילות. ניתוח הממצאים של מחקר ה-CONFIRM עדיין נמשך. החברה מתכוונת להציג את תוצאות הניסויים באחד מכנסי הרפואה הקרובים.

בהודעה שפרסמה החברה הפועלת בווסטון, מדינת מסצ'וסטס, נמסר כי התרופה החדישה שלה, BG-12 עמדה ביעד העיקרי של המחקר: הפחתה בשיעור ההתקפים השנתי ברמה של 44% במינון של BIDי(p<0.0001), וברמה של 51% במינון של TIDי(p<0.0001) במשך שנתיים, בהשוואה לפלצבו.

תרופת הייחוס להשוואה במחקר ה-CONFIRM,יglatiramer acetateי(GA;י20 מ"ג בהזרקה יומית תת-עורית), הפחיתה את שיעור ההתקפים השנתי ב-29% (p< 0.02) בהשוואה לפלצבו. מלבד הירידה המשמעותית בשיעור ההתקפים השנתי, עמדה התרופה BG-12 בכל היעדים המשניים של ההתקפים בשני המינונים.

בין התוצאות שנרשמו בקבוצות החולים שטופלו ב-BG-12 וב-GA במשך שנתיים, בהשוואה לתרופות דמה:
* BG-12 הפחיתה את מספר פגיעות ה-T2-hyperintense החדשות או המוגדלות בשיעור של 71% במינון של BIDי(p<0.0001), ובשיעור של 73% במינון של TIDי(p<0.0001), בעוד ש-GA הפחיתה פגיעות אלה בשיעור של 54% (p<0.0001).
* BG-12 הפחיתה את מספר פגיעות ה-T1-hypointense החדשות בשיעור של 57% במינון של BIDי(p<0.0001), ובשיעור של 65% במינון של TIDי(p<0.0001), בעוד ש-GA הפחיתה פגיעות אלה בשיעור של 41% (p<0.003).
* BG-12 הפחיתה את שיעור המטופלים שסבלו מהתקפים ב-34% במינון של BIDי(p<0.003), וב-45% במינון של TIDי(p<0.0001), בעוד ש-GA הפחיתה את שיעורם ב-29% (p<0.01).

מהתוצאות הראשוניות עולה כי BG-12 הפחיתה את שיעור התקדמות הנכות במשך 12 שבועות במדד EDSSי(Expanded Disability Severity Scale) ברמה של  21% במינון של BID וברמה של 24% במינון של TID במשך שנתיים בהשוואה לפלצבו, בעוד ש-GA הפחיתה שיעור זה ב-7%.

בשני המינונים שנבדקו במחקר CONFIRM הפגינה התרופה BG-12 פרופילים מעולים של בטיחות וסבילות, בדומה לאלה שהושגו במחקר DEFINE. בסך הכול, שיעורן של תופעות הלוואי (AE) ושל תופעות הלוואי החמורות (SAE) – בכלל זה מקרים של דלקות קשות והפסקת הטיפול בעקבות האירוע – היה דומה בכל קבוצות הניסוי, כולל קבוצת המטופלים שנטלה פלצבו. גם שיעור האירועים הקשורים לכבד ולכליות, נמסר בהודעת ביוג'ן, היה דומה בכל קבוצות הניסוי.לא נרשמו גידולים ממאירים בקבוצה שטופלה ב-BG-12.
נתונים מפורטים מהניסוי הקליני הראשון בשלב 3 ב-BG-12, המכונה DEFINE, הוצגו החודש בכנס התלת-שנתי החמישי של רופאים אמריקנים ואירופיים לטיפול בטרשת נפוצה שנערך ב-22-19 באוקטובר באמסטרדם.

יחד עם זאת ציינה החברה בהודעתה אתמול כי התוצאות בניסויים אינן מובהקות סטטיסטית. ניתן לייחס אותן גם לשיעור הנמוך מהצפוי של התקדמות המחלה בקבוצה שנטלה פלצבו – כדי מחצית מהשיעור שנראה עד כה בניסויים קליניים של תרופות מאושרות וניסיוניות כנגד טרשת נפוצה (MS).

ד"ר גאג וויליאמס סגן נשיא בכיר למחקר בביוג'ן אמר: "השגנו תוצאות חיוביות מעולות בשני הניסויים הקליניים העיקריים בתרופה BG-12, שנערכו בקרב יותר מ-2,600 מטופלים. אנו מרוצים מהתוצאות מבחינת היעילות והבטיחות וכן מהעובדה שהתרופה מיועדת לנטילה דרך הפה. לתרופה חשובה זאת פוטנציאל גבוה לטיפול בטרשת נפוצה". החברה נערכת להגשת המסמכים הנדרשים ל-FDA "מתוך שאיפה להציע בהקדם האפשרי את התרופה BG-12 לחולים בטרשת נפוצה".

נושאים קשורים:  חדשות,  טרשת נפוצה,  ביוג'ן,  BG-12
תגובות