חברת ביוג'ן (Biogen Idec) האמריקנית הודיעה בסוף השבוע שעבר כי השיגה תוצאות חיוביות במחקר CONFIRM, השני מבין שני ניסויים קליניים עיקריים בשלב 3, להערכת התרופה הניסיונית בנטילה דרך הפה BG-12י(dimethyl fumarate) עבור חולים בטרשת נפוצה התקפית- הפוגתית (RRMS).
עוד בעניין דומה
מהתוצאות עולה כי בנטילת 240 מ"ג של BG-12 פעמיים (במינון BID) או שלוש פעמים ביום (במינון TID) נצפתה יעילות משמעותית ופרופילים מעולים של בטיחות וסבילות. ניתוח הממצאים של מחקר ה-CONFIRM עדיין נמשך. החברה מתכוונת להציג את תוצאות הניסויים באחד מכנסי הרפואה הקרובים.
בהודעה שפרסמה החברה הפועלת בווסטון, מדינת מסצ'וסטס, נמסר כי התרופה החדישה שלה, BG-12 עמדה ביעד העיקרי של המחקר: הפחתה בשיעור ההתקפים השנתי ברמה של 44% במינון של BIDי(p<0.0001), וברמה של 51% במינון של TIDי(p<0.0001) במשך שנתיים, בהשוואה לפלצבו.
תרופת הייחוס להשוואה במחקר ה-CONFIRM,יglatiramer acetateי(GA;י20 מ"ג בהזרקה יומית תת-עורית), הפחיתה את שיעור ההתקפים השנתי ב-29% (p< 0.02) בהשוואה לפלצבו. מלבד הירידה המשמעותית בשיעור ההתקפים השנתי, עמדה התרופה BG-12 בכל היעדים המשניים של ההתקפים בשני המינונים.
בין התוצאות שנרשמו בקבוצות החולים שטופלו ב-BG-12 וב-GA במשך שנתיים, בהשוואה לתרופות דמה:
* BG-12 הפחיתה את מספר פגיעות ה-T2-hyperintense החדשות או המוגדלות בשיעור של 71% במינון של BIDי(p<0.0001), ובשיעור של 73% במינון של TIDי(p<0.0001), בעוד ש-GA הפחיתה פגיעות אלה בשיעור של 54% (p<0.0001).
* BG-12 הפחיתה את מספר פגיעות ה-T1-hypointense החדשות בשיעור של 57% במינון של BIDי(p<0.0001), ובשיעור של 65% במינון של TIDי(p<0.0001), בעוד ש-GA הפחיתה פגיעות אלה בשיעור של 41% (p<0.003).
* BG-12 הפחיתה את שיעור המטופלים שסבלו מהתקפים ב-34% במינון של BIDי(p<0.003), וב-45% במינון של TIDי(p<0.0001), בעוד ש-GA הפחיתה את שיעורם ב-29% (p<0.01).
מהתוצאות הראשוניות עולה כי BG-12 הפחיתה את שיעור התקדמות הנכות במשך 12 שבועות במדד EDSSי(Expanded Disability Severity Scale) ברמה של 21% במינון של BID וברמה של 24% במינון של TID במשך שנתיים בהשוואה לפלצבו, בעוד ש-GA הפחיתה שיעור זה ב-7%.
בשני המינונים שנבדקו במחקר CONFIRM הפגינה התרופה BG-12 פרופילים מעולים של בטיחות וסבילות, בדומה לאלה שהושגו במחקר DEFINE. בסך הכול, שיעורן של תופעות הלוואי (AE) ושל תופעות הלוואי החמורות (SAE) – בכלל זה מקרים של דלקות קשות והפסקת הטיפול בעקבות האירוע – היה דומה בכל קבוצות הניסוי, כולל קבוצת המטופלים שנטלה פלצבו. גם שיעור האירועים הקשורים לכבד ולכליות, נמסר בהודעת ביוג'ן, היה דומה בכל קבוצות הניסוי.לא נרשמו גידולים ממאירים בקבוצה שטופלה ב-BG-12.
נתונים מפורטים מהניסוי הקליני הראשון בשלב 3 ב-BG-12, המכונה DEFINE, הוצגו החודש בכנס התלת-שנתי החמישי של רופאים אמריקנים ואירופיים לטיפול בטרשת נפוצה שנערך ב-22-19 באוקטובר באמסטרדם.
יחד עם זאת ציינה החברה בהודעתה אתמול כי התוצאות בניסויים אינן מובהקות סטטיסטית. ניתן לייחס אותן גם לשיעור הנמוך מהצפוי של התקדמות המחלה בקבוצה שנטלה פלצבו – כדי מחצית מהשיעור שנראה עד כה בניסויים קליניים של תרופות מאושרות וניסיוניות כנגד טרשת נפוצה (MS).
ד"ר גאג וויליאמס סגן נשיא בכיר למחקר בביוג'ן אמר: "השגנו תוצאות חיוביות מעולות בשני הניסויים הקליניים העיקריים בתרופה BG-12, שנערכו בקרב יותר מ-2,600 מטופלים. אנו מרוצים מהתוצאות מבחינת היעילות והבטיחות וכן מהעובדה שהתרופה מיועדת לנטילה דרך הפה. לתרופה חשובה זאת פוטנציאל גבוה לטיפול בטרשת נפוצה". החברה נערכת להגשת המסמכים הנדרשים ל-FDA "מתוך שאיפה להציע בהקדם האפשרי את התרופה BG-12 לחולים בטרשת נפוצה".