מגזין

תרופות אונקולוגיות באישור מזורז: אימוץ נחפז או הזדמנות פז?

בשנים האחרונות נכללו בסל שירותי הבריאות טכנולוגיות חדשניות לטיפול בסרטן שאושרו ב-FDA בהליך מזורז, בהתבסס על מחקרי פאזה 2 בלבד, ללא זרוע ביקורת ותוצאות מהעולם האמיתי | מה עומד מאחורי הכללת תרופות אונקולוגיות במימון ציבורי, גם כאשר הביסוס המדעי המחקרי שלהן רחוק מלהיות מושלם?

אמפולות, תרופות אונקולוגיות (צילום: אילוסטרציה)

מערכת הבריאות בישראל ידועה כאחת האיכותיות והמתקדמות ביותר בעולם המערבי, בין היתר הודות לאיכות צוותי הרפואה, התשתיות ובתי החולים וכן איכות המחקר הרפואי עבורו משמשת מדינת ישראל קרקע פוריה. כך משמרת המערכת את עצמה בחוד החנית של הרפואה ברמה העולמית, כפי שמשתקף בין היתר ברשימת דירוגים יוקרתיים של בתי חולים ורופאים מובילים1,2.

קידמה זו מוצאת ביטוי משמעותי גם במגוון ובזמינות של טכנולוגיות חדישות (ובכלל זה תרופות, אביזרים רפואיים, פרוצדורות ועוד) עבור ציבור המטופלים בישראל. חוק ביטוח בריאות ממלכתי, שנכנס לתוקפו בינואר 1995, מבטיח כי שירותי בריאות מתקדמים אלה יהיו נגישים לכל אזרחי ישראל בהתאם לצורך הרפואי שלהם ובמסגרת מקורות המימון העומדים לרשות קופות החולים.

בכל הקשור לטכנולוגיות רפואיות חדשניות, המנגנון המאפשר את הרחבת מגוון הטיפולים האלה והנגשתם למטופלים במסגרת מימון ציבורי הוא הוועדה ציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות (הידועה בשמה "ועדת הסל") הממונה ומתכנסת אחת לשנה ולה נתונה הסמכות (ובו בזמן עליה מוטלת האחריות) להמליץ על רשימת הטכנולוגיות שתתווספנה לסל שירותי הבריאות באותה שנה.

במסגרת דיוני הוועדה, נדונות בעת ובעונה אחת מאות טכנולוגיות שונות ומגוונות מכלל תחומי הרפואה. במהלך כל דיון כזה, מתעמקים חברי הוועדה בהיבטים השונים סביב כל טכנולוגיה, ובכלל זה: טיב העדויות והחומר המדעי בספרות הרפואית אודות יעילותה ובטיחותה, מידת הצורך הקליני (unmet need) נוכח קיומן או היעדרן של חלופות בסל, ניסיון טיפולי בישראל ובעולם וכן היבטים נוספים מתחום החברה, משפט, אתיקה וכמובן שיקולים כלכליים שהופכים למכריעים עוד יותר בהגיעה של הוועדה לשלבי הדיונים המתקדמים והסופיים.

לבסוף, מתכנסת הוועדה לרשימת טכנולוגיות סופית, שעלותה בגובה התקציב הניתן לוועדה (העומד בשנים האחרונות על כ-650 מיליון שקל), זאת בעוד העלות הכוללת של כלל הטכנולוגיות שעלו לדיון בוועדה היא, להערכת משרד הבריאות, מעל שלושה מיליארד שקל. די רק במספרים אלה כדי להמחיש את האתגר האדיר בפניו ניצבים חברי הוועדה בבואם לתעדף טיפולים מסוימים על פני אחרים תוך שהם מביאים בחשבון שמטופלים רבים לא יקבלו את הטיפול שהם כה זקוקים לו במימון ציבורי, לפחות עד לשנה הבאה.

באופן עקבי, כ-40%-50% מתקציב עדכון הסל השנתי מוקצה בפועל להכללת תרופות וטכנולוגיות לטיפול בסרטן. הטיה זו אינה נחלתה של מערכת הבריאות בישראל בלבד אלא מאפיינת גם מדינות אחרות

דילמות קשות אלו מתעצמות אף יותר כשהדיון מגיע לטכנולוגיות מתחום הטיפול בסרטן. בין אם נרצה להכיר בכך ובין אם לא, בקרב הציבור הרחב קיימת רגישות יתרה למחלת הסרטן ולצורך בהנגשה של הטיפולים המתקדמים ביותר לאוכלוסיית חולים זו. רגישות זו מתבטאת גם בהטיה שקיימת בהתפלגות תקציב ועדת הסל, כך שבאופן עקבי כ-40%-50% מתקציב עדכון הסל השנתי מוקצה בפועל להכללת תרופות וטכנולוגיות לטיפול בסרטן.

יצוין שהטיה זו אינה נחלתה של מערכת הבריאות בישראל בלבד אלא מאפיינת גם מדינות אחרות. מחלת הסרטן היתה ועודנה סיבת המוות המובילה בישראל3 ושיפור השרידות הכוללת (overall survival) נחשב לאחד השיקולים המרכזיים של ועדת הסל במסגרת תהליך קבלת ההחלטות שלה.

קריטריונים לתיעדוף טכנולוגיות בוועדת הסל

קיימים מספר קריטריונים עיקריים שלפיהם ועדת הסל מתעדפת גבוה טכנולוגיות באופן כללי ובמיוחד בתחום הטיפולים בסרטן:

מידת הצורך הקליני (unmet need) הקיים – זאת, ביחס להימצאות או היעדר טיפולים חלופיים זמינים בסל להתוויה המבוקשת ומידת יעילותן של אותן חלופות באם קיימות.

מידת השיפור בשרידות הכוללת (overall survival - OS) תחת הטיפול המוצע – אין הגדרה רשמית למה נחשב שיפור משמעותי בשרידות (קשה מאוד גם אתית ורגשית להגדיר רף שכזה), אך מקובל לומר שמצופה שטכנולוגיה תשיג שיפור של לפחות שלושה חודשים ביחס לחלופה הקיימת (או, בהיעדר חלופה כזו, ביחס למהלך הטבעי של המחלה), כמובן כתלות בפרוגנוזה ובטבע של המחלה.

איכות המחקר הקליני במסגרתו נבחנה התרופה ועל בסיסו אושרה ברשויות מוכרות כמו FDA האמריקאי או EMA האירופאי – מחקר איכותי ייחשב למחקר פאזה 3, מבוקר עם הקצאה אקראית לזרוע ההתערבות ולזרוע ביקורת (כאשר הביקורת מהווה את הסטנדרט הטיפולי המקובל באותה נקודת זמן), אוכלוסית מחקר גדולה דיה, סוג התוצא הקליני שנבדק (העדפה ברורה לשרידות כוללת על פני תוצאים אחרים). ככל שדרישות אלו מתקיימות, המחקר ייחשב לאיכותי ולמבוסס יותר ויעניק משנה תוקף להחלטה חיובית לאימוץ הטכנולוגיה.

מיקום הטיפול בקווים המנחים הקליניים (clinical guidelines) של איגודים מובילים בעולם – ובכלל זה ה-NCCN האמריקאי ואיגוד האונקולוגיה האירופאי ESMOי(European Society of Medical Oncology).

בתחום הגידולים המוצקים (סולידיים), ציון ESMO-MCBS (Magnitude of Clinical Benefit Scale) – מדובר בניקוד המבוסס על סרגל שנבנה על ידי ESMO המשקף את מידת השיפור בתועלת הקלינית של הטיפול ונועד בעיקר לסייע למקבלי החלטות במערכות בריאות בתהליך התיעדוף של טיפולים במסגרת הכללה למימון ציבורי.

היקף הניסיון בטיפול בתרופה או בטכנולוגיה בחולים בישראל.

דירוג העדיפות של חברי האיגוד האונקולוגי – שניתן אד הוק לוועדת הסל באותה שנה.

מן האמור לעיל, ברור שטכנולוגיה שמראה יעילות משמעותית מבחינה קלינית, על בסיס מחקר קליני איכותי, היא מועמדת משמעותית להגיע לשלבים הסופיים של דיוני הוועדה ואף להיכלל בסל, ככל שעלותה והשיקולים התקציביים מאפשרים זאת בהמשך דיוני הוועדה.

אתגר מסלול האישור המקוצר

אחד האתגרים המשמעותיים במסגרת תהליך קבלת ההחלטות של ועדת הסל הוא התמודדות עם טכנולוגיות חדשניות מאוד ומבטיחות מאוד אך שאינן נראות בשלות מספיק להכללה במימון ציבורי, זאת לאור אי הוודאות לגבי ביצועיהן ארוכי הטווח בתנאי עולם אמיתי. קיים מתח מובנה בין הרצון להנגיש אותן מהר ככל שניתן לחולים קשים (לרוב ללא כל טיפול זמין אחר) אל מול החשש מאימוץ מוקדם מדי והקצאת תקציבים ציבוריים לטיפולים שעלולים להתברר כלא יעילים בטווח הארוך, וזאת על חשבון טיפולים אחרים שניתן היה להכניס לסל באותו תקציב.

אחת הדוגמאות המובהקות ביותר לדילמה זו היא בטכנולוגיות לטיפול בסרטן שאושרו ב-FDA בתהליך מקוצר מהמקובל על סמך אישור מזורז (accelerated approval – AA), בדרך כלל על בסיס מחקרים ללא זרוע ביקורת  אליה מושווה הטיפול הנבדק, וכן מחקרים הבודקים תוצאים חליפיים או מתווכים (surrogate outcomes) דוגמת שיעור תגובה (response rate – RR) או שרידות ללא התקדמות מחלה (progression free survival – PFS) במקום תוצא קליני כגון שרידות כוללת OS, מה שמעלה תהייה לגבי התוקף הפנימי של הממצאים במחקר, לא כל שכן אל מול תנאי העולם האמיתי מחוץ לעולם המחקר.

למרות ספקות אלה, יש דוגמאות רבות מהשנים האחרונות של טכנולוגיות פורצות דרך שנכללו בסל שירותי הבריאות למרות היותן מבוססות על מחקר פאזה 2 ו/או על סמך אישור מזורז של ה-FDA.

במאמר זה ננסה לתאר את המגמות להכללה בסל בישראל של תרופות לטיפול בסרטן כתלות במידת הביסוס המחקרי שלהן.

אישור תרופות אונקולוגיות ב-FDA

רובן הגדול של התרופות בכלל והאונקולוגיות בפרט מאושרות ב-FDA האמריקאי עוד בטרם הגשתן לדיוני ועדת הסל בישראל. לאור מחויבותה של מערכת הבריאות בישראל לשמר עצמה בקדמת הרפואה העולמית, אין זה מפתיע לגלות כי תרופות חדשות שאושרו ב-FDA מוצאות עצמן מהר מאוד מוגשות ואף נדונות במסגרת ועדת הסל. כך, על אף השוני המהותי במבנה של מערכות הבריאות בשתי מדינות אלו, מהווה ישראל במקרים רבים מעין בבואה של הסטנדרט הטיפולי בארה"ב. אך האם הדבר מתורגם הלכה למעשה גם להכללה בסל שירותי הבריאות עבור תרופות לסרטן שאושרו במסלול מזורז?

ראשית, ננסה לתאר את תמונת המצב של אישור תרופות אונקולוגיות ב-FDA בשנים האחרונות. בין השנים 2000-2008 היוו תרופות אונקולוגיות כ-12% מסך התרופות החדשות שאושרו על ידי ה-FDA עם שיעור די יציב לאורך תקופה זו4. שיעור זה עלה ל-17.5% בעשור העוקב 2009-2017, עם התפתחותם של מנגנוני טיפול חדשים (דוגמת checkpoint inhibitors,י tyrosine kinase inhibitors) וכן זיהוי של אתרי מטרה בגידול המותאמים לשינויים גנומיים ספציפיים (targeted therapy). הצורך המתמיד במציאת טיפולים יעילים יותר לסרטן הביא הלכה למעשה לעלייה במספר התרופות תחת מחקר ופיתוח, לעלייה בהגשות לאישור ה-FDA (NDA – new drug application עבור מולקולות קטנות, biologic license application – BLA עבור תרופות ביולוגיות) ולבסוף לעלייה במספרן שאושר.

גם בארה"ב, רוב התרופות שמקבלות אישור קבוע של ה-FDA, לאחר שהיו תחת מסלול AA, זוכות לכך ללא השגת תוצא קליני מובהק של שיפור שרידות כוללת. בלא מעט מקרים, מחקר ה-confirmatory נערך זמן רב לאחר שהתרופה זמינה בשוק תחת אישור מזורז וכבר "התקבעה" כטיפול סטנדרטי למחלה

נתונים נוספים מארה"ב מראים כי בעשור האחרון קיימת מגמה הולכת וגדלה של אישור תרופות על בסיס אישור מזורז (AA) ובפרט לטיפול בסרטן. כך למשל, בין השנים 2017-2021 נצפתה עלייה הדרגתית הן במספרן המוחלט והן בשיעור התרופות האונקולוגיות המאושרות על בסיס אישור מזורז, במקרים רבים על סמך מחקר פאזה 2 (תרשימים 1A ו-1B)5. כשני שליש מכלל התרופות (ולפי מקורות מסוימים אף מעל 80%) שאושרו על ידי FDA במסלול מזורז בין השנים 2000-2022 הן תרופות לסרטן. הסיבות לכך רבות ומגוונות וכוללות, בין היתר, את מספר ההגשות ההולך וגדל, צורך קליני משמעותי unmet need וכן נוחות השימוש במדדים חליפיים או מתווכים (surrogate outcomes) כגון שיעור תגובה (ORR) או שרידות ללא התקדמות מחלה (PFS) ואימוצם במסגרת מחקרי פאזה 2י6.

לצד ההכרה בצורך של הנגשה מוקדמת של טיפולים חדשניים לסרטן, עולה השאלה האם אישור מזורז שכזה, שכאמור מבוסס לרוב על מחקרים לא "מושלמים" מבחינה מתודולוגית, אכן מצדיק את עצמו כאשר בוחנים תוצאות יעילות ארוכות טווח לאחר שהתרופה כבר משווקת מסחרית.

תרשים 1A. השוואה מספרית בין אישור מזורז לתרופות אונקולוגיות לתרופות לא אונקולוגיות בין השנים 2017-20215

תרשים 1B. שיעור התרופות האונקולוגיות שאושרו במסלול מזורז מתוך כלל התרופות האונקולוגיות שאושרו ב-FDA בין השנים 2017-20215

בתחילת אפריל 2024 התפרסם מאמר בכתב העת JAMA שבחן האם תרופות לסרטן שאושרו על ידי ה-FDA בין השנים 2013-2023 על בסיס אישור מזורז אכן הוכיחו תועלת קלינית במחקרים מאששים (confirmatory trials) ומהו שיעור קבלת אישור רגולטורי מלא עבורן7. מחקר תיאורי זה התבסס על נתונים ציבוריים רשמיים של ה-FDA וזיהה 129 צירופים של תרופה-התוויה שאושרו במסלול מזורז בתקופה זו.  בעבודה זו נמצא כי:

> 48 מתוך 129 ההתוויות (37%) שקיבלו AA הפכו לבסוף לאישור קבוע; מהן 40% בלבד על סמך שיפור בשרידות הכוללת OS, 44% על סמך שרידות ללא התקדמות מחלה PFS, ויתרת ה-15% על סמך שיעור תגובה ו/או משך תגובה. כלומר, מרבית האישורים הקבועים עדיין ניתנו על סמך תוצא חליפי גם במחקר ה-confirmatory.

> 46 מתוך 129 ההתוויות (36%) היו עם משך מעקב ארוך מעל חמש שנים (אושרו במסלול AA בין 2013-2017); פחות ממחציתן הראו שיפור של שרידות כוללת ו/או איכות חיים במחקרי confirmatory, ועדיין כשני שליש מהן אושרו בהמשך כאישור קבוע בעוד ש-15% נותרו תחת אישור AA גם לאחר פרק זמן כה ארוך.

ניתן לסכם כי גם בארה"ב, רוב התרופות שמקבלות אישור קבוע של ה-FDA, לאחר שהיו תחת מסלול AA, זוכות לכך ללא השגת תוצא קליני מובהק של שיפור שרידות כוללת. בלא מעט מקרים, מחקר ה-confirmatory נערך זמן רב לאחר שהתרופה זמינה בשוק תחת אישור מזורז וכבר "התקבעה" כטיפול סטנדרטי למחלה.

המצב בישראל

מה המצב בישראל? כיצד ועדת הסל מתייחסת לאורך השנים לתרופות אונקולוגיות שמוגשות על סמך מחקרי פאזה 2 ואישורים מזורזים של ה-FDA?

קשה לבצע השוואה ישירה אל מול המגמה בארה"ב מסיבות מובנות, החל מהשוני במסלולי ההנגשה של טיפולים חדשים לחולים כולל לוחות הזמנים שלהם, וכלה בהבדלים בפרקטיקות טיפוליות ועוד סיבות רבות ומגוונות. אם ננסה בכל זאת לבחון את נתוני ההגשות והחלטות ועדת הסל בשנים האחרונות, בדגש על תרופות לסרטן, ניתן לומר כי שיעור תרופות אלו מכלל הטכנולוגיות שהוגשו לסל בכל שנה היה די יציב ונע סביב 25% לערך. מתוכן, נראה כי יש נטייה לעלייה מסוימת בשיעור התרופות לסרטן שמוגשות על בסיס מחקרים מוקדמים (שאינם פאזה 3) ואף בשיעור אלו שנכללות בסופו של דבר בסל (תרשים מס' 2).

בסל 2023 נכללו בסל בישראל תשע התוויות (7% מכלל הגשות לסרטן) המבוססות פאזה 2 בעלות כוללת של מעל 77 מיליון שקל - כ-12% מתקציב ועדת הסל. ובשנת 2024 נכללו תשע התוויות כאלו (10%) בעלות כוללת של כ-41 מיליון שקל – יותר מ-6% מתקציב הוועדה

תרשים 2. שיעור תרופות לסרטן שלא על סמך מחקר פאזה 3 שהוגשו לסל (כחול) ונכללו בסל (כתום) בין השנים 2021-2024

כך למשל, בשנת 2021 הוגשו קרוב ל-100 טכנולוגיות מתחום אונקולוגיה והמטואונקולוגיה, מתוכן מעל רבע (27%) היו על בסיס מחקרי פאזה 1 ופאזה 2. לבסוף נכללו בשנה זו ארבע תרופות כאלו בסל (4% מכלל התרופות לסרטן שנדונו בוועדה) – כולן ללא תוספת תקציב, כחלופות לטיפולים קיימים. בשנת 2022 שיעור התרופות לסרטן שנדונו בוועדה על בסיס מחקרים בפאזות מוקדמות עמד כבר על 35%, מהן נכללו לבסוף בסל 12 תרופות עבור 14 התוויות (13% מכלל ההגשות לסל באונקולוגיה והמטואונקולוגיה) – ארבע התוויות ללא תוספת תקציב, בעוד ליתר העשר הוקצה תקציב של כ-72 מיליון שקל! – כ-15% מכלל תקציב ועדת הסל בשנה זו. באופן דומה, בסל 2023 נכללו תשע התוויות (7% מכלל הגשות לסרטן) המבוססות פאזה 2 בעלות כוללת של מעל 77 מיליון שקל – כ-12% מתקציב הוועדה; ובשנת 2024 נכללו תשע התוויות כאלו (10%) בעלות כוללת של כ-41 מיליון שקל – יותר מ-6% מתקציב הוועדה)8-11.

אמנם מדובר בתיאור של ארבע השנים האחרונות בלבד, אך ניכר כי קיימת בישראל מגמה מסוימת של עלייה בנכונות הלכה למעשה להכללה של טכנולוגיות לסרטן במימון ציבורי, תוך הקצאה של משאבים לא מבוטלים, הגם שהביסוס המדעי המחקרי שלהן רחוק מלהיות מושלם.

חשוב לסייג את הממצאים הנ"ל במספר נקודות:

> הנתונים הם תיאוריים בלבד, ללא ניתוח סטטיסטי לגבי המגמות.

> על אף שבמקרים רבים בתחום האונקולוגיה אישור מזורז מבוסס על מחקר פאזה 2, אין חפיפה חד-חד ערכית בין אישור מזורז AA לבין פאזה מחקרית מוקדמת. קיימים מקרים בהם AA ניתן על סמך מחקר מבוקר פאזה 3 בו נעשה שימוש בתוצא חליפי (surrogate).

> קיים שוני בין מסדי הנתונים הרשמיים של FDA ומשרד הבריאות בישראל: בעוד שנתונים אודות אישורי ה-FDA מספקים בין היתר מידע בחתך של מסלולי האישור השונים, אלה של ועדת הסל מספקים תיאור מתומצת של רשימת התרופות שנכללו ללא תיאור מובנה של הביסוס המחקרי על פיו נדונה הטכנולוגיה בשנה נתונה בסל או על סטטוס אישור מזורז ב-FDA. על מנת לדלות את הנתונים יש לעבור על התיאור של כל טכנולוגיה ולזהות את הסטטוס המחקרי והרגולטורי שהיה קיים במהלך הדיון בשנה נתונה (מה שכמובן מצריך משאבים רבים של זמן וכוח אדם).

> ההשוואה שבוצעה היא מול ה-FDA בלבד (גוף חשוב ביותר), אך אינה מתארת את הנעשה באיגוד התרופות האירופאי EMA המהווה בסיס לרישומן של תרופות רבות בישראל.

> בתהליך קבלת ההחלטות בסל בישראל קיימים שיקולים רבים ומגוונים נוספים, ובכלל זה היבטים אתיים, חברתיים, משפטיים וכיו"ב.

> בתהליך הסל קיימת פעמים רבות "עקומת למידה" – תרופות שנדחו בשנה מסוימת עשויות להיכלל בשנה עוקבת על בסיס אותו מחקר פאזה 2, אך עם הצטברות של מידע מניסיון עולם אמיתי וניסיון מקומי, החשובים מאוד לביסוס תמיכה בתרופה.

> הרכב ועדת הסל הוא מגוון וגם משתנה משנה לשנה, כך שאותה הגשה עשויה לקבל המלצה והחלטה שונה בתכלית וזאת כתלות בעמדות ובתובנות של חברי הוועדה הדנים בה.

> בניגוד למחקר ב-JAMA שבחן את התוצאים הקליניים של החלטת ה-FDA לגבי תרופות מאושרות AA, בישראל בחינה כזו של ביצועי התרופה לאחר הכללתה בסל לא נעשתה עד היום באופן שיטתי.

למרות ההסתייגויות לעיל, ממצאים אלה מהווים דוגמה למגוון השיקולים המנחים את חברי ועדת הסל (מעבר לנתונים ה"יבשים" של המחקר הקליני) הבוחנים כל טכנולוגיה במכלול רחב של היבטים, תוך שימת דגש על המענה המשמעותי שהטכנולוגיה נותנת לחולים קשים שאין להם כל טיפול זמין אחר. בנוסף, ממצאים אלה ממחישים את הדילמה בין אי הוודאות בהחלטות על אימוץ מוקדם של טכנולוגיות מחד, לבין הדחף והצורך להישען על תועלת כלשהי על מנת להצדיק הנגשת טיפולים באוכלוסיות חולים קשות.

מסלול ה-ORBIS

דילמות אלו צפויות להתעצם אף יותר בעתיד, עם הגעת טכנולוגיות חדשות מתחום האונקולוגיה. דוגמה לכך היא הגשות תחת מסלול ה-ORBIS, לו שותף גם משרד הבריאות בישראל. פרויקט ORBIS הוקם על ידי ה-OCEי(Oncology Center of Excellence) - מרכז המצוינות האונקולוגי של ה-FDA במאי 2019, על מנת לספק מסגרת להגשה והערכה במקביל של תכשירים אונקולוגיים בשותפות בינלאומית של רשויות רגולטוריות מובילות הכוללות נכון להיום את אוסטרליה, ברזיל, קנדה, שוויץ, סינגפור, בריטניה וישראל12.

שיתוף הפעולה במסגרת פרויקט זה מסייע למשרד הבריאות לקדם את זמינותם של טיפולים אונקולוגיים חדשניים, ויש בכך הזדמנות לשפר את הנגשת טיפולים אלה למטופלים בישראל. בהתאם להנחיות ה-FDA, לפרויקט מתקבלות בקשות לתכשירים מתחום האונקולוגיה, שיש להן חשיבות קלינית גבוהה או שהן בעלות פוטנציאל לשפר באופן משמעותי את פרופיל היעילות/ בטיחות ביחס לחלופות הקיימות. ניתן להעריך כי לא מעט מטכנולוגיות אלו שתימצאנה מתאימות למסלול ORBIS תתבססנה על אישור במסלול מקוצר של ה-FDA, מה שמציב אותן בהגדרה כתרופות שהרגולטור (דוגמת משרד הבריאות) רואה בהן צורך קליני משמעותי עבור החולים.

חשוב גם לזכור כי קצב הפיתוח של תרופות לטיפול בסרטן הולך ועולה, כך שגם אם תרופה שנראית מבטיחה תאומץ לסל שירותי הבריאות על בסיס שלבי מחקר מוקדמים או אישור מזורז של FDA ותתברר במרוצת הזמן כיעילה פחות מהצפוי – סביר שהיא תוחלף די מהר על ידי תרופה טובה יותר, תוך הקצאת התקציב התוספתי (incremental) אל מול החלופה שכלולה. ניתן לנהל סיכון זה על ידי שילוב מנגנונים חדשניים לסל כגון אישור על תנאי לפרק זמן קצוב עד להתרשמות ביצועי עולם אמיתי ובחינת הטיפולים האחרים שיהיו זמינים בזמן פקיעת האישור המותנה.

כל אלה עשויים לאפשר למקבלי ההחלטות הנגשת טיפולים חדשניים ומבטיחים לטווח הקצר מחד, וניהול הסיכון לאי ודאות בביצועיהם בטווח הארוך מאידך, זאת לצד שמירת מיצוב סל השירותים בישראל כאחד המתקדמים ביותר בעולם.

הכותבים הם ד"ר שי מושל, NHB Lead, Medison; וד"ר אורפז חדד, אחראית תחום הערכת טכנולוגיות, מכבי שירותי בריאות

גילוי נאות: ד"ר מושל כיהן בעבר מספר שנים כחבר ועדת המשנה לסל מטעם קופ"ח מאוחדת וכיום מוביל את תחום סל הבריאות בחברת מדיסון פארמה. מאמר זה משקף את דעתם האישית בלבד של הכותבים ואין בו כדי לשקף את עמדת "מאוחדת" או "מדיסון פארמה" או מכבי שירותי בריאות או כל גורם אחר.

ספרות:

  1. World's Best Hospitals 2024. Newsweek
  2. פרופ' ענת לבנשטיין נבחרה לאחת מ-10 רופאי העיניים המובילים בעולם: "למדתי מאמא". Ynet
  3. סיבות מוות מובילות בישראל 2000-2021 – משרד הבריאות
  4. Kaitin KI, DiMasi JA. Pharmaceutical innovation in the 21st century: New drug approvals in the first decade, 2000–2009 Clin Pharm Ther. 2011; 89:183–8
  5. FDA Accelerated Approval Pathway: A Potential Missed Opportunity for Sponsors. October 25, 2022, Propharma
  6. Oncology has highest number of FDA accelerated approvals Nat Schaefer October 12, 2022
  7. 2024 May 7;331(17):1471-1479. doi: 10.1001/jama.2024.2396.
  8. הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2021
  9. הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2022
  10. הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2023
  11. הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2024
  12. פרויקט Orbis
נושאים קשורים:  חדשות,  מגזין,  אישור ה-FDA,  תרופות אונקולוגיות,  סל שירותי הבריאות,  סל התרופות,  אישור מזורז,  ד"ר שי מושל
תגובות