המלצות הוועדה למחלות יתום: תקציב ייעודי לתרופות והנגשת מידע

ועדת המעקב ומחקר במועצת הבריאות הגישה לשר הבריאות משה ארבל לפני כשבועיים את המלצותיה בנושא מחלות נדירות. הוועדה, שהורכבה מצוות מומחים, הגישה המלצות ישימות לטווח הקצר, העוסקות בעיקר בפיתוח והנגשת טכנולוגיות למחלות יתום.

כזכור, ועדת אפק נדרשה לנושא בשנת 2014, אך המלצותיה לא יושמו. על פי הערכות, לפחות חצי מיליון ישראלים חולים במחלות נדירות. חברי הוועדה מציינים כי "קיים צורך משווע לעזור למשפחות, להעניק להן כלים כדי להתמודד עם האבחון במחלה הנדירה וכדי לשפר את יכולות ניהול מסע המטופל".

לשם כך הוועדה ממליצה על השלמה מיידית של פרויקט הרשם הלאומי למחלות נדירות, ושילובו במסגרת המרכז הלאומי לבקרת מחלות. עוד הומלץ לקודד מחלות נדירות על בסיס הקודים המקובלים במדינות מוכרות (OMIM, ICD) ו/או הפורטל הבינלאומי Orphanet ושילובן במסגרת Disease of Classification International במערכות הממוחשבות של מערכות הבריאות בישראל, לרבות קופות חולים ובתי חולים.

הנגשת מידע על מחלות נדירות

כן ממליצה הוועדה על הנגשת מידע על מחלות נדירות בשפות המדוברות בישראל, סינתזה והתאמה של אתר Orphanet לשפות הרשמיות בישראל, תוך שילובן באתר "קול הבריאות" של משרד הבריאות, כמו גם הנגשת מידע קיים במשרד הבריאות במסגרת תכניות פיילוט ופלטפורמות דיגיטליות מוכנות להשקה וכן מידע רב שקיים בפאנלים הגנטיים בקופות החולים ושיתוף המידע עם המכונים הגנטיים על מנת לשפר יכולות אבחון ולעודד מחקר. הוועדה ממליצה לקדם בנוסף ניסויים קליניים בתחום בישראל, גם באמצעות מאגרי מידע ביוגנטיים, שיבוצעו באישור ועדת הלסינקי.

עוד בנושא המידע מציעה הוועדה להקים "מרקט פלייס" למחלות נדירות, פלטפורמה ציבורית, דיגיטלית, שתחבר מטופלים ומשפחותיהם, חוקרים, רופאים ותעשיה לצורך מידע, מענה על שאלות, סיוע ותמיכה וכיו"ב. הוועדה ממליצה להתחיל בבניית אתר אינטרנט ואפליקציה לטלפון חכם, למען החולים ובני משפחותיהם, בשפה העברית ובערבית. הוועדה מפנה לקבוצה "8400 נדירות" כדוגמה ליוזמה מוצלחת של אפיון שלבים והקמת אתר אינטרנט, ומציעה לשקול להתממשק מולה.

על פי ההמלצות, יש לשלב תכניות תמיכה וסיוע עבור מחלות נדירות במסגרת קופות החולים ובתי החולים, בין השאר באמצעות ביטוחים משלימים, וכן לקדם שיתוף פעולה עם עמותות למחלות נדירות.

מימון תרופות למחלות נדירות

בנושא מימון תרופות מציעה הוועדה להנגיש טיפולים למחלות נדירות במסגרת ועדת הסל הקיימת, תוך יצירת ערוץ הכולל טכנולוגיות רפואיות מול קריטריונים שיכללו, בין השאר: הצגת סימוכין לכך שתרופה למחלה נדירה משמשת לטיפול במחלה במדינות מוכרות ובתנאי שמספר החולים לנפש לא יהיה נמוכה מ-1:5000; סימוכין רלוונטיים לרמת היארעות אפידמיולוגית בעולם עבור המחלה הנדירה אליה מתייחסים; הגדרת עומס תקציבי פרטני לטיפול המוצע; הכללה של תרופה "על תנאי" לתקופה של 5-3 שנים, לבחינת היעילות ועוד.

הצעת ה"כללית" למימון תרופות יתום

לחלופין, הוועדה מצטטת את הצעת שירותי בריאות כללית למימון תרופות יתום, לפיה התכנית בנושא מימון תרופות יתום תתבצע בוועדה ייעודית בכנסת, בסיוע מומחים, נציגי קופות ובמסגרת תקציב ייעודי שנתי שיהיה מעבר לתקציב חוק בריאות ממלכתי וייקבעו אמות מידה מקצועיות וכלכליות לאישור טיפולים; כמו כן, יוגדרו נקודות בחינה של תועלת התרופה ואופן הבדיקה; תוקם ועדה מקצועית שתהא רשאית להפסיק טיפולים; המימון יהיה כנהוג במחלות קשות, אל מול חולים מטופלים בפועל.

על פי הצעת הכללית, הוועדה, יחד עם איגודי המומחים והקופות, תקבע תנאים לאישור הטיפול בכל מחלה ותנאים להפסקתו כשהוא אינו אפקטיבי; ישולב מנגנון של שיתוף חברות התרופות במימון הטיפול/ חלוקת סיכון, הנחה מובנית, או מנגנונים אחרים. ב"כללית" ממליצים לתמוך כל זאת בחוק למחלות נדירות, אם כי מציינים כי זה אינו תנאי וניתן לנסח חוזרים מתאימים במסגרת חוק בריאות ממלכתי.

"קיימים צעדים שניתן לבצע מהיום למחר"

פרופ' מאיר פוגטש, מאוניברסיטת חיפה, שעמד בראש ועדת המחקר של מועצת הבריאות והוביל את התהליך מטעם המועצה, טוען כי כל צעד שמטרתו קידום התקווה בתחום המחלות הנדירות הינו בחזקת עבודת קודש.

"ישנה עשייה רבה בנושא במשך שנים רבות, אך יש צורך דחוף לתרגם את התחומים השונים לכדי פעולות מיידיות", אומר לדוקטורס אונלי פרופ' פוגטש. "קיימים צעדים שונים שניתן לבצע מהיום למחר - הן בתחום הנגשת המידע, והן בתהליך סל הבריאות ועד ליצירת מרקט פלייס דיגיטלי עבור העוסקים בתחום. אני כולי תקווה שהמלצות צוות המומחים הנדיר והנהדר הזה יוכלו לבוא לידי ביטוי כבר השנה".