חדשות

רשויות התרופות האמריקאית והאירופית העניקו מעמד תרופת יתום לתרופה לניוון שרירים של אימוניטי פארמה

התרופה, שמכונה IPL344, פועלת ברמת התהליכים התאיים ומיועדת לבלום את התקדמות ניוון השרירים על ידי מזעור הנזק שהמחלה גורמת לתאי עצב, לשרירים ולתאים של מערכת החיסון

חברת הביוטכנולוגיה אימוניטי פארמה, מודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) והסוכנות האירופית לתרופות (EMA) העניקו לתרופת המקור שהיא מפתחת לטיפול במחלת ניוון שרירים (ALS), מעמד של תרופת יתום. מעמד זה מקנה לחברת אימוניטי פארמה מסלול מיוחד הכולל הטבות לאישור ולשיווק התרופה, בהן 7 שנות בלעדיות לשיווק התרופה בארה"ב ו-10 שנים באירופה.

במסגרת מכתב ההנמקות שנלווה לאישור ציינו מומחי סוכנות התרופות האירופית "החברה סיפקה מידע המוכיח כי התרופה עשויה להיות יעילה באופן משמעותי לחולים במחלת ה-ALS. הנתונים מראים שהמחלה מתקדמת לאט יותר בקרב חולים שטופלו בתרופה".

התרופה, שמכונה IPL344, פועלת ברמת התהליכים התאיים ומיועדת לבלום את התקדמות ניוון השרירים על ידי מזעור הנזק שהמחלה גורמת לתאי עצב, לשרירים ולתאים של מערכת החיסון. התרופה החדשנית נבדקת בימים אלה בניסוי קליני שלב 2 במרפאת ה-ALS שבמרכז הרפואי הדסה עין כרם בירושלים בראשות ד"ר מרק גוטקין, שהוא החוקר הראשי במחקר הזה. ממצאים ראשונים על יעילות התרופה מניסוי זה ידווחו בקרוב. בניסוי נבחן גם הפרופיל הבטיחותי של IPL344 והתרופה נמצאה בטוחה וללא תופעות לוואי. החברה יצאה לניסוי שלב 2 אחרי הצלחה בטיפול קליני בחולה ALS (במסגרת טיפול חמלה) למשך למעלה משנתיים, פרק זמן ממושך במיוחד עבור חולה במצבו, דבר המהווה סמן ראשוני ליעילות התרופה בטיפול בחולי ניוון שרירים לאורך תקופה ממושכת. עם השלמת המחקר בהדסה, החברה מתכננת לערוך ניסויים קליניים מסכמים שלב 3/2b בארה"ב ובאירופה.

רון פפייפר, יו"ר מועצת המנהלים של החברה, ציין במיוחד את התמיכה שהביעו מומחי סוכנות התרופות האירופית, ה-EMA, המאשרת כי ל-IPL344 פוטנציאל קליני משמעותי, כנקודת פתיחה מבטיחה לניסויים הקליניים המסכמים שהחברה מתכננת להתחיל בקרוב.

ערן עובדיה, מנכ"ל אימוניטי פארמה: "קבלת מעמד של תרופת יתום ל-IPL344 משתי הסוכנויות הרגולטוריות המרכזיות בעולם, ה-FDA בארה"ב וה-EMA באירופה, היא הישג חשוב לחברה, המקרב אותה לשווקי היעד העיקריים ולזירת הניסויים הקליניים המסכמים שהחברה נערכת אליהם בימים אלה".

קבלת מעמד של תרופת יתום מעניקה הקלות רגולטוריות ותקופת בלעדיות בשיווק ומהווה תמריץ לחברות הפרמצבטיקה לפתח תרופות עבור אוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים שמספר החולים בהם אינו גדול יחסית. בהסברם להענקת מעמד של תרופת יתום לIPL344 אישר ה-EMA כי אוכלוסיית ה-ALS באירופה מונה כ-50,000 חולים, ובהתאם לכך מספר החולים באירופה וארה"ב הוא כ-80,000. זהו ציבור חולים משמעותי המייצג שוק בהיקף ניכר.

IPL344 התגלתה במעבדת המחקר של פרופ' ירון כהן מהמחלקה לאימונולוגיה במכון ויצמן למדע. התרופה מפעילה בתאים חיוניים שונים, בהם תאי עצב, שרירים ותאים של מערכת החיסון מנגנוני בקרה מרכזיים המונעים דלקת הרסנית ומוות של תאים. הפעלת מנגנונים אלו בולמת את התקדמות מחלת הALS.

אימוניטי פארמה בע"מ היא חברת ביוטכנולוגיה ישראלית המפתחת תרופות למחלות עצבים ניווניות ומצויה בשלב קליני, עם מיקוד ראשוני ב-ALS. התרופות אותן מפתחת החברה מפעילות מסלולי בקרה תוך תאיים שפעולתם במחלות הללו פגומה. התרופות מפעילות מחדש את מנגנוני הבקרה כדי לתמוך בהישרדות התאים ולמנוע דלקות המזיקות להם. קבוצת המשקיעים בחברה כוללת ישראלים, אירופאים ואמריקאים, עמם נמנים משקיעי הייטק רבים, מנהלי קרנות ומומחים בתעשיית הביומד.

נושאים קשורים:  חדשות,  ALS,  אימוניטי פארמה,  FDA,  EMA,  תרופת יתום
תגובות