חדשות

התוצאות אכזבו והניסוי הקליני בתרופה לאלצהיימר הופסק

לאחר חמש שנות טיפול בתרופות נוגדות עמילואידים באנשים עם מוטציה לאלצהיימר, הודיעו חברות התרופות כי הטיפול לא הצליח להאט או לעצור את ההידרדרות הקוגניטיבית בנבדקים

"ייתכן שהמינונים שנוסו היו נמוכים מדי, או שצריך היה לתת את התרופות לחולים צעירים יותר" (צילום: שאטרסטוק)

חברות התרופות איליי לילי ורוש הודיעו בשבוע שעבר על כשלונו של שלב 3 בניסוי קליני בינלאומי בנוגדן שאמור לשמש בסיס לתרופה לאלצהיימר. עקב התוצאות שלא השביעו את רצון עורכי המחקר, עלה ספק אם הכיוון שבו נעשה פיתוח התרופה הזאת הוא הנכון. בשנה שעברה מיהרה חברת ביוג'ן להודיע כי פיתחה תרופה לאלצהיימר, אלא שגם היא עוררה מחלוקת מומחים בדבר יעילותה.

בהודעות של שתי החברות השבוע נאמר כי משתתפי המחקר הבינלאומי "לא הראו כל סימן להאטת ההידרדרות הקוגניטיבית" ובעקבות זאת הביע מומחה את דעתו כי "חייבים לחפש עתה כיוונים חדשים לפיתוח תרופות שאינן נוגדות חלבונים עמילואידים".

התרופה שנוסתה אמורה היתה להוכיח שניתן לעצור את מחלת האלצהיימר אם הטיפול יתחיל לפני הופעת התסמינים. המשתתפים בניסוי היו אנשים בריאים בעת תחילת הניסוי, אולם הם עם מוטציה גנטית נדירה המבטיחה כי בעתיד תתפתח אצלם דמנציה.

במשך חמש שנים בממוצע קיבלו משתתפי הניסוי אחת לחודש עירוי או בהזרקה משלב של שתי תרופות נסיוניות. הם עברו בכל שנה בדיקות דם, סריקות מוח, בדיקת נוזל עמוד השדרה וניסויים קוגניטיביים, אלא שכאשר פורסמו תוצאות הניסוי התברר כי התקוות שהחוקרים תלו בחומרים שנוסו – נגוזו: התרופות לא הצליחו להאט או לעצור את ההידרדרות הקוגניטיבית של הנבדקים.

את המחקר הוביל ד"ר רנדל בייטמן, נוירולוג מאוניברסיטת וושינגטון בסנט לואיס. הוא הודה כי התוצאות "ריסקו אותי. התוצאות מאכזבות מאוד, אך אינן מכת מוות". עם זאת אמר כי "ייתכן שהמינונים שנוסו היו נמוכים מדי, או שצריך היה לתת את התרופות לחולים צעירים יותר".

נתוני המחקר בשם DIAN-TU, יוצגו בשני כנסים מדעיים, ב-2 באפריל בוינה וביולי באמסטרדם. מכוני הבריאות הלאומיים של ארה"ב, ה-NIH, וכן קרן פילנתרופיה והאגודה האמריקאית למלחמה באלצהיימר נתנו חסותם לניסוי שבו השתתפו 194 אנשים - 52 מהם קיבלו את התרופה מתוצרת "רוש" - gantenerumab ו-52 את התרופה של איליי לילי - solanezumab. אצל אחדים מהמשתתפים הופיעו תסמינים מוקדמים קלים מאוד של דמנציה. כ-40 בני משפחה שימשו קבוצת ביקורת שלא קיבלו אף תרופה.

עוד נמסר כי אצל משתתפי הניסוי זוהו מוטציות בגנים לייצור יתר של חלבוני עמילואידים שכאשר הם מצטברים במוח נחשבים ל"תנאי בסיס לאלצהיימר". שתי התרופות הנסיוניות תקפו את העמילואידים. צוות המחקר העריך שתקיפת העמילואידים תימנע את ההידרדרות הקוגניטיבית העתידית של משתתפי הניסוי. עדיין חלק ניכר מהמדענים העוסקים בחקר האלצהיימר סבורים שלמשקעי העמילואיד תפקיד מכריע במחלה ולכן יש לכוון נגדם את פיתוח הטיפול.

בימים אלה נערכים ניסויים בתרופות שונות, בכלל זה בקרב משפחה בקולומביה שבניה ובנותיה נושאים מוטציה גנטית המובילה להופעת אלצהיימר מוקדם. כשלונות קודמים שספגו ניסויים בתרופות שכוונו נגד העמילואידים הביאו את חברת פייזר לפרוש מהם. ד"ר רוני פיטרסן, מנהל מחלקת האלצהיימר ב"מאיו קליניק" אמר ל"ניו יורק טיימס": "מחלת האלצהיימר מתקדמת תמיד באותה הדרך: העמילואיד מצטבר במוח ואז מופיע החלבון טאו ששלוחותיו מסובכות זו בזו והנוירונים מתחילים למות. העמילואיד והטאו מגדירים את המחלה. אין היגיון שלא לתקוף את העמילואידים כיעד של התרופות נגד המחלה".

נושאים קשורים:  אלצהיימר,  ניסוי קליני,  עמילואיד,  חדשות,  תרופה לאלצהיימר
תגובות
 
23.02.2020, 19:37

כנראה קשה לעולם המחקר "להחליף דיסקט", אבל מחקרים בסיסיים כמו אלו של פרופ' מיכל שוורץ מובילים דוקא למסקנה שהעמילואיד הוא חלק ממערך ההגנה של המוח כנגד פתוגנים. לכן אין היגיון לתקוף אותו. (זה כמו לתקוף את הבריקדות של הצד שלך...)