חדשות

האם התרופה הניסויית למחלת אלצהיימר אכן יעילה ובטוחה?

הניסוי בתרופה החדשה לעצירת התקדמות אלצהיימר הוקפא בתחילת השנה מחשש שהיא גורמת לנפיחות ברקמת המוח, אלא שעתה תוגש בכל זאת לאישור ה-FDA

מחלת אלצהיימר ודמנציה. אילוסטרציה

חברת התרופות האמריקאית Biogen, שהמטה שלה בקיימברידג', מסצ'וסטס, הודיעה שלשום (ג') כי בכוונתה להגיש בתחילת 2020 בקשה ל-FDA לאשר שימוש ב-aducanumab, תרופה נסיונית שפיתחה ונועדה להאט התקדמות מחלת אלצהיימר. התרופה פותחה יחד עם החברה היפנית Eisai.

מה שהפתיע בהודעת החברה האמריקאית זו העובדה שרק בחודש מרץ השנה היא דיווחה כי בניסויים קליניים שנעשו באותה תרופה הושגו שיעורי הצלחה נמוכים מכפי שציפתה. אלא שבהודעה שנמסרה שלשום לכלי תקשורת שונים בארה"ב, צוין כי בחברה ביצעו ניתוח מחדש של ממצאים משני ניסויים שנעשו באותה תרופה נסיונית ואלה דווקא הצביעו על תוצאות מבטיחות בשיפור התפקוד הקוגניטיבי של החולים.

בהודעה מחודש מרץ נמסר שהניסוי הוקפא מחשש שהתרופה תגרום לנפיחות ברקמת המוח. באחד משני הניסויים החולים קיבלו מינון גבוה ואצלם חלה ירידה של 23% בקצב התקדמות המחלה אבל בניסוי האחר, עם מינון נמוך יותר, קצב ההתקדמות היה רק 11%. בשני הניסויים נעשו השוואות מול קבוצות ביקורת שלא קיבלו את התרופה או קיבלו תרופת-דמה.

החברה מסרה כי השינוי בהחלטה נעשה לאחר שקיימה התייעצות עם בכירים ב-FDA. עוד מסרה כי ב-FDA עודדו אותה להגיש את הבקשה כאשר ניתוח מחודש של הממצאים העלה שהיא בטוחה לשימוש וייתכן שגם יעילה. עדיין לא ברור אם ה-FDA ידרוש גם שתבצע ניסויים חדשים לפני שהליכי האישור יתקדמו.

התרופה הניסויית הוגדרה כ"ראשונה שעשויה אולי להועיל לחולי אלצהיימר". לא מעט חברות ביצעו ניסויים בתרופות למחלה זאת אבל הן נכשלו, הגם שניסויים ראשוניים הניבו תקוות להצלחה אבל בהמשך, בניסויים מקיפים, נרשמו אכזבות והחברות חדלו לעסוק בהמשך הפיתוח היקר.

מהדיווחים השונים על התרופה הניתנת בעירוי תוך ורידי אחת לחודש, עולה כי היא מיועדת לעכב התפתחות אלצהיימר בשלביה הראשונים של המחלה, לאחר האבחון. הבסיס לחומר התרופתי הוא נוגדן מונוקלוני שנועד לתקוף הצטברות של החלבון בטא-עמילואיד במוח.

בישראל, על פי הערכות שונות, כ-70 אלף חולי אלצהיימר ובתוך 15 שנה, עם התארכות תוחלת החיים והעלייה באוכלוסיית הקשישים, הצפי הוא שמספרם יגיע ל-115-120 אלף.

התרופות הקיימות כיום עבור חולי אלצהיימר מעכבות את פירוק המעביר העצבי אצטילכולין במוח ומעלות את הריכוז והקשב של החולה אך לא משפיעות על בעיית אובדן הזיכרון.

לקריאה נוספת – ליחצו כאן.

נושאים קשורים:  אלצהיימר,  ביוג'ן,  אישור ה-FDA,  aducanumab,  חדשות,  תרופה לאלצהיימר
תגובות