חדשות

הסיבה העיקרית לאי-קבלת אישור FDA: בעיה בקביעת מינון מיטבי

מחקר שבחן את תהליך האישור והדחייה של מאות תרופות בעשור האחרון שירטט את הסיבות המרכזיות לכשלונן לקבל אישור שיווק

מחקר המתפרסם ב-JAMA בחן את הסיבות לעיכוב ולסירוב להעניק אישור לתרופות חדשות על-ידי ה-FDA. בין הסיבות העיקריות שמצאו עורכי המחקר: כשלון של מפתחי התרופה להצביע על המינון האופטימאלי וליקויים בהצגת תוצאות הניסויים הקליניים שנערכו בתרופה. עורכי המחקר הדגישו, כי חלק גדול מהכשלים הללו ניתנים למניעה.

לפי עורכי המחקר, פרק הזמן החולף מתחילת הניסויים הקליניים בתרופה חדשה ועד הגעתה לשוק נאמד בשמונה שנים, כאשר רק תרופה אחת מכל שש תרופות חדשות (המכילות מולקולות פעילות חדשות שמעולם לא שווקו בארה"ב) זוכה לאישור ה-FDA.

צוות החוקרים, בראשות ליאונרד זקס, בחן מחדש בקשות לשיווק תרופות שהוגשו ל-FDA בין השנים 2000 ל-2012. הוא גם בחן  את כל ההתכתבות שניהל ה-FDA עם מפתחי התרופה לגבי המחקר שליווה את הפיתוח, היבטים מדעיים וכן סוגיות רגולטוריות – ובתוך כך את הסיבות לעיכוב במתן האישור לשיווק או סירוב ודחייה של הבקשה.

הנושא נבדק לגבי 302 בקשות לאישור תרופות המבוססות על מולקולה חדשה של חומר פעיל. 151 מהבקשות (50% ) אושרו עם ההגשה הראשונה, 222 (73.5%) זכו לאישור שיווק. מבין 151 הבקשות למתן אישור שיווק שכשלו ב"סיבוב הראשון" של הגשת הבקשה, 71 (כלומר 47%) קיבלו בסופו של דבר את האישור המבוקש אבל הוא הושג רק לאחר קרוב לשנה.

החוקרים קבעו, כי הסיבות המרכזיות לכישלון שנחלו מגישי הבקשות היו חוסר ודאות לגבי המינון האופטימלי למיקסום היעילות של התרופה ומנגד שיעור המינימום של סיכוני בטיחות; העובדה שהאוכלוסייה שעליה בוצעו הניסויים הקליניים לא שיקפה את זו שבסופו של דבר תשתמש בתרופה החדשה וכן העובדה שהתוצאות הסופיות של השימוש בניסויים הקליניים לא היו משביעות רצון.

לגבי 20 תרופות שהוגשו לאישור (13.2%) הוברר, כי חרף העובדה שהן הציגו עליונות בהשוואה לתרופות-הדמה (פלסבו) שנבחנו בניסוי – עלו ספקות לגבי יעילותן וכשירותן בהשוואה לסטנדרד הטיפולי. מבין 48 תרופות שלגביהן היו עיכובים במתן האישורים משום שב-FDA הועלתה דאגה כבר מההתחלה לגבי יעילותן, רק 31.3% בסופו של דבר קיבלו את האישור.

לקריאה נוספת לחצו כאן

נושאים קשורים:  חדשות,  FDA,  פיתוח תרופות,  תעשיית התרופות,  אישור שיווק
תגובות