סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה לראשונה על אישור לשיווק של טיפול גנטי (gene therapy), לטיפול במחלה נדירה – חסר באנזים LPL - lipoprotein lipase. הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) של הסוכנות המליצה על אישור לשיווק בנסיבות מיוחדות של התרופה Glybera של חברת uniQure, הנחשבת כ"orphan medicine” (תרופה המפותחת באופן ספציפי לטיפול במחלה נדירה). דיווח ראשון על כך פורסם ב - Medscape.
עוד בעניין דומה
LPL הינו אנזים המעורב בפירוק שונים. חסר בו גורם להצטברות חלקיקי שומן בדם, וכתוצאה מכך להתקפים חוזרים של פנקריאטיטיס. התרופה Glybera היא וקטור נגיפי (AAV1 - adeno associated viral vector) המכיל את הגן ל-LPL, ועבר שינויים שאינם מאפשרים לו להתרבות. בהזרקה לשריר הוא מאפשר ייצור LPL בתאי השריר, ותיקון של החסר. קיים צורך בטיפול מדכא חיסון על מנת להפחית את התגובה החיסונית כנגד התרופה.
דר' ג'יימס וילסון, פרופסור לפתולוגיה ורפואה מעבדתית באוניברסיטת פנסילבניה בפילדלפיה, שבמעבדתו התגלה הוקטור הנגיפי (השייך לאוניברסיטה), מסר כי מחקרים קליניים הראו כי הטיפול מפחית את מספר ארועי הפנקריאטיטיס – מחלה שעלולה להיות קטלנית. ההמלצה לאישור התקבלה לאחר מספר המלצות שליליות לגבי תרופה זו, ולאחר שהובאה בחשבון היותה של המחלה נדירה מאוד, והעדר אפשרויות טיפול בסובלים מצורתה החמורה. ההמלצה היא לאישור לשיווק בנסיבות מיוחדות בלבד, ועל החברה ליצור בסיס נתונים המאפשר מעקב אחר המטופלים ותוצאות הטיפול.
דר' ווילסון מסר ל- Medscape כי למיטב ידיעותו החברה טרם פנתה ל-FDA האמריקאי בבקשה לאישור התרופה לשיווק, אך בכוונתה לעשות זאת. לדבריו מדובר בהמלצה ראשונה לאישור טיפול גנטי במדינה מערבית, וההמלצה תאפשר המשך פיתוח בתחום זה שכן תגרום לחברות נוספות, שעד כה חששו מעיכוב רגולטורי, להכנס לתחום.
ערכה: דר' ורד פרכטר
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
