כידוע כשליש מחולי המופיליה מולדת מפתחים נוגדנים לתרכיזי קרישה. הטיפול בחולים אלה קשה במיוחד לאור ריבוי וחומרת הדימומים, הצורך להשתמש בתכשירים "עוקפים", הקושי בניטור בדיקות הקרישה בנכחות טיפול בפקטור 7 רקומביננטי פעיל או תרכיזי קומפלקס פרוטרומבין אקטיבי, שהינם גם טרומבוגניים והבעייתיות של אפשרות טיפול מונע, שכיום מקובל כדי לשמור על המפרקים בחולי המופיליה ללא נוגדן.
לפני מספר שנים פורסמה ב-JTH עבודה של KONKLE וחבריה על אפשרות להוריד את מספר הדימומים בחולי המופיליה עם נוגדנים ע"י מתן יומיומי של פקטור 7 רקומביננטי פעיל.
המחקר הנוכחי, המתפרסם כעת בניו- אינגלנד, הינו מחקר רב מרכזי אירופי שבדק את סוגיית הטיפול המונע בתרכיז קומפלקס פרוטרומבין לחולי המופיליה עם נוגדנים.
דגימות דם (אילוסטרציה)
במחקר שנתמך ע"י מענק של חברת בקסטר, יצרני התכשיר המסחרי פייבה, ניתן טיפול בתרכיז בסך 85 יחידות לק"ג משקל גוף 3 פעמים בשבוע.
בסה"כ השתתפו במחקר 44 חולים מעל גיל שנתיים (גיל חציוני: 28.7 שנים) עם נוגדנים לפקטור 8.
בשנים 2003-2008 עברו 34 חולים רנדומיזציה וטופלו טיפול מונע בתרופת המחקר או טיפול לפי הצורך בלבד (במקרי דימום) – לאחר "תקופת צינון" בת 7-9 חודשים אותם חולים הוחלפו בין 2 זרועות המחקר.
בסה"כ סיימו את המחקר ההשוואתי 26 חולים. תגובה אלרגית לתרכיז נצפתה בחולה בודד, בנוסף לחולה זה פרשו מהמחקר 4 חולים מסיבות של היענות, 2 נפטרו ואחד נעלם ממעקב.
מתן טיפול מונע בתרכיז קומפלקס פרוטרומבין במינון ובתדירות שנבחרו ע"י החוקרים לעומת טיפול לפי הצורך הוריד במידה משמעותית את תדירות הדימומים, הדימומים למפרקים והדימומים למפרקי המטרה. היכולת למתן טיפול מונע בתרכיזים "עוקפים" שהינם בעלי זמן מחצית חיים קצר יחסית בפלסמה היא בשורה מעודדת בהחלט ועשויה לשפר את איכות חייהם של חולי המופיליה עם נוגדנים.
מובן שבחירת התרכיז והמינון המתאים חייבת כיום להיעשות ע"י התאמה אישית לפרופיל הדמם והתגובות של החולה לטיפולים שונים.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
